Метформин показывает перспективность в

Профессор А. Голанов о глиомах в программе Е. Малышевой «Жить здорово»

...

качестве потенциального лечения синдрома

хрупкого х

Команда-в том числе члены из Университета Макгилла и Университета Монреаля, как в Канаде, так и Эдинбургского университета в Великобритании — сообщают о своих выводах в журнале Nature Medicine .

Синдром хрупкого Х является наиболее частой причиной наследственной умственной отсталости. Это генетическое расстройство, вызванное дефектами в гене под названием FMR1, который обычно делает белок, необходимый для нормального развития мозга.

Белок-так называемый хрупкий х-белок умственной отсталости (FMRP) — полностью отсутствует у людей с хрупким х. Он частично присутствует у людей с хрупкими х-связанными нарушениями, которые также вызваны изменениями в гене FMR1.

Хотя хрупкий Х может влиять как на мужчин, так и на женщин, когда он возникает у женщин, симптомы обычно более мягкие. Точное число пострадавших неизвестно, но оценки показывают, что около 1 из 5000 мальчиков рождаются с хрупким X.

Признаки того, что ребенок может иметь хрупкий X, включают задержки в развитии и обучении — например, разговор, ходьба и изучение новых навыков обычно занимают больше времени, чем у других детей того же возраста.

Хрупкий X также связан с социальными и поведенческими проблемами, такими как быть очень активным, иметь проблемы с вниманием и не вступать в зрительный контакт. У людей с хрупким х также чаще диагностируются судороги, расстройства аутистического спектра и тревожность.

В настоящее время нет лекарства от хрупкого X, хотя при правильном лечении и уходе люди могут научиться навыкам, которые помогают им ходить, говорить и взаимодействовать с другими, и им могут быть даны лекарства для контроля поведенческих симптомов.

Потеря FMRP приводит к гиперактивным путям в головном мозге

Исследователи, стоящие за новым исследованием, отмечают, что было замечено, что потеря FMRP в мозге людей с хрупким X — и у мышей с ассоциированным дефектом гена — приводит к гиперактивации некоторых молекулярных путей.

Один из таких путей ведет к нарушению в формировании ветвеобразных, или «дендритных», связей между клетками головного мозга, или нейронами, которые позволяют им посылать сигналы друг другу.

Недавние исследования также показывают, что метформин-наиболее широко используемый препарат для лечения диабета типа 2-может иметь потенциал в других областях, таких как лечение рака, потому что он ингибирует некоторые из этих же путей.

Это заставило авторов задаться вопросом, Может ли метформин показать некоторые «терапевтические эффекты» в мышиной модели хрупкого X.

В своей исследовательской работе они сообщают, как они тестировали эффекты инъекций метформина в хрупких мышах X.

Хрупкие мыши х имеют дефекты в гене FMR1, который предрасполагает их к развитию признаков и симптомов хрупкого х, в том числе снижение социализации, увеличение груминга и структурных нарушений в дендритных связях между клетками головного мозга.

Десять дней метформина исправили хрупкие дефекты X у мышей

Команда обнаружила, что после 10 дней инъекций метформина препарат для лечения диабета «исправил дендритные аномалии» у хрупких мышей X и улучшил их социальные и поведенческие симптомы.

Например, мыши демонстрировали меньше приступов самоочищения и более охотно общались с «чужими» мышами, введенными им.

Исследователи отмечают, что метформин широко используется в лечении сахарного диабета 2 типа уже более 30 лет ,» а его безопасность и переносимость хорошо документированы.»

Это позволило бы предположить, что препарат может быстрее проходить клинические испытания и, если все пойдет хорошо, он может быть доступен в качестве лечения хрупкого X гораздо раньше, чем совершенно новый кандидат без документированной клинической истории.

Один из старших авторов Наум Соненберг, профессор кафедры биохимии в McGill, говорит, что метформин был описан как «чудо-лекарство», потому что, помимо его воздействия на рак, он вызывает интерес в качестве потенциального лечения сердечно-сосудистых и неврологических заболеваний, а также проблем со здоровьем, связанных со старением.

Исследователи считают, из того, что они видели, что метформин также может иметь потенциал для лечения других расстройств аутистического спектра.

Теперь команда хочет выяснить точную роль, которую метформин играет в восстановлении молекулярных путей, которые нарушаются, когда отсутствует FMR1.

«Это простая история с точки зрения описания коррекций, разрешенных препаратом. Более сложным является молекулярный механизм, как именно он работает. Нам нужно изучить в лаборатории, с какими молекулами метформин взаимодействует и какие клеточные функции затрагиваются.»

Недавние исследования также показывают, что метформин-наиболее широко используемый препарат для лечения диабета типа 2-может иметь потенциал в других областях, таких как лечение рака, потому что он ингибирует некоторые из этих же путей.

www. medicalnewstoday. com

Любые данные

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *